Önemlilik Değerlendirme Voucher'ın verilmesi; Nadir Pediatrik Hastalıklar Ürünü; GENGLYCOS (parisglasgene brecaparvovec-opnr)

Özet

Gıda ve İlaç Yönetimi (FDA) nadir pediatrik hastalık ürün başvurularının sponsoruna öncelikli inceleme kuponu verildiğini duyurdu. Federal Gıda, İlacı ve Kosmetik Yasası (FD&C Yasası), FDA'ya belirli kriterleri karşılayan onaylanmış nadir çocuk hastalığı ürün başvurusunun sponsorlarına öncelikli inceleme kuponlarını vermeye yetki veriyor. FDA öncelikli değerlendirme kuponunun verilmesinden haber yayınlaması gerekmektedir. FDA, 19 Ağustos 2026 tarihinde onaylanan GENGLYCOS (parisglasgene brecaparvovec-opnr), Ultragenyx Pharmaceutical, Inc. tarafından üretilen, öncelikli bir inceleme