Uitgifte van een prioritaire beoordelingsbon; product voor zeldzame pediatrische ziekten; GENGLYCOS (parisglasgene brecaparvovec-opnr)

Samenvatting

De FDA kondigt de afgifte aan van een prioriteitsbeoordelingsbonus aan de sponsor van een productapplicatie voor zeldzame pediatrische ziekten. De Federal Food, Drug and Cosmetic Act (FD&C Act) machtigt de FDA om prioriteit reviewbonus te geven aan sponsors van goedgekeurde producten voor zelze pediatrieziekten die voldoen aan bepaalde criteria. De FDA is verplicht om kennisgeving te publiceren over de toekenning van de prioriteit beoordelingbonus. FDA heeft vastgesteld dat GENGLYCOS (parisglasgene brecaparvovec-opnr), goedgekeurd op 19 augustus 2026, vervaardigd door Ultragenyx Pharmaceutical, Inc., voldo