スタートアップ · 2026/10/271 分で読めます
オーリンチーン・トランスカーバミラゼ障害のための研究遺伝子治療プログラム (UCL Ventures and Children's Medical Research Institute) のオルファン・セラピュティクス加速器
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概要
OTXL-101は 深刻な珍しい小児代謝病の開発における有望な治療法となり オルファンの治療加速器 (OTXL) CAMBRIDGE, Mass.でライセンスされる最初のパイプラインプログラムとなりました